IMDEA Nanociencia desarrolla un sistema innovador para transportar moléculas a las células madre
La Comunidad de Madrid ha dado un paso clave en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad degenerativa sin cura. Investigadores del Instituto Madrileño de Estudios Avanzados (IMDEA) Nanociencia, junto a la Universitá Cattolica del Sacro Cuore de Roma y la Universidad de Burdeos, han diseñado una estrategia que mejora el transporte de microRNA, moléculas esenciales para regular los genes.
El equipo ha desarrollado nanopartículas que llevan estas moléculas hasta las células madre con precisión. Este avance evita que el tratamiento se acumule en órganos como el cerebro, los riñones o el hígado. Así, se reducen efectos secundarios y se mejora la eficacia.
Una enfermedad con pocas opciones terapéuticas
La distrofia muscular de Duchenne provoca pérdida progresiva de masa muscular debido a una mutación genética. Esta alteración impide la producción de una proteína clave para la regeneración muscular. Como consecuencia, los afectados sufren un deterioro de los músculos esqueléticos, cardíacos y pulmonares.
Actualmente, existen fármacos en ensayos clínicos. Sin embargo, su administración por vía sanguínea presenta dificultades. La baja estabilidad y penetración del medicamento limitan su efectividad.
Resultados prometedores en modelos experimentales
Este sistema ha mostrado cambios celulares y bioquímicos positivos en modelos de laboratorio y animales. Se ha observado regeneración celular y mejora en la función muscular, lo que supone un avance prometedor.
Además, el método desarrollado por el equipo del profesor Álvaro Somoza en IMDEA Nanociencia es biocompatible, no tóxico y no inmunogénico. Su versatilidad permite su adaptación para tratar otras enfermedades neuromusculares.
Aunque esta técnica aún no está lista para su uso en humanos, abre nuevas oportunidades para el desarrollo de tratamientos avanzados. Gracias a esta investigación, el futuro de la terapia contra la distrofia muscular de Duchenne es más esperanzador.
